七款AI药进了三期，真正的分水岭是明年那款能不能批下来

本文解读：《2026AI制药行业深度：市场现状、发展趋势、产业链及相关公司深度梳理-慧博智能投研》 · 共 35 页 · 原文

AI 制药讲了很多年故事，到 2026 年终于有一款药站到了上市前最后一道关口。慧博这份梳理给的关键数字是：全球 AI 赋能药物研发支出从 2019 年 53.7 亿美元涨到 2023 年 119 亿美元， 2032 年预计 746 亿美元，复合增速 22.6%。

真正值得盯的是管线进度。已有 7 款 AI 药物进入或完成 III 期， Relay Therapeutics 的 lirafugratinib 已作为胆管癌二线疗法向 FDA 提交上市申请，有望 2026 年下半年获批。

它如果批下来，会是第一款上市的 AI 药物，也意味着行业从技术验证正式走到商业验证， 后面所有估值逻辑都得重算一遍。

这一轮看的不是谁的模型更强，是谁的管线先跑到终点。

图源：《市场现状、发展趋势、产业链及相关公司深度梳理》（第1页）

一、传统研发的账先算清楚，才有替换空间

报告开篇用的是成本账。传统药物研发早期要筛 5,000 到 10,000 个化合物，约 250 个进临床前， 最终只有约 1 个获批上市，淘汰率极高。

成本随阶段上升，III 期到上市这一段可达约 1.9 亿美元。把失败项目算进来， 一款新药成功上市的现金支出约 8.7 亿美元，资本化成本接近 18 亿美元。

最刺眼的是回报率。传统方式的投资回报率只有 1% 到 3%， 这也是为什么只要有更高效的工具出现，多个环节都可能冒出新需求。

AI 制药的定位由此清楚：它不是凭空创造一个新市场，而是从这 8.7 亿美元里切一块出来。 替代空间有多大，取决于它能替掉多少试验轮次。

回报率 1% 到 3% 的行业，任何提效工具都不缺买家。差别只在买哪一种。

图源：《市场现状、发展趋势、产业链及相关公司深度梳理》（第3页）

二、行业走了四十年，现在在快速扩张期

报告把历史分成四段。基础研究期是 1990 到 2012 年，从理论探索到初步应用， 深度学习与自然语言处理给药物研发提供了新思路。

初步拓展期是 2013 到 2017 年，生成对抗网络等新结构出现， 为分子生成与靶点预测提供工具，Insilico Medicine 等企业验证了可行性。技术提升期是 2018 到 2019 年，IBM Watson 在临床试验匹配、DeepMind 的 AlphaFold 在蛋白质结构预测上突破， 引发一轮投资热潮。

快速扩张期从 2020 年至今。AI 已用于药物研发全流程和疾病诊断， 大型跨国药企对 AI 制药的重视和参与程度持续提高，行业进入快速发展阶段。

四十年只走了四步，2020 年之后这一步才是真的在花钱。前面三步都在攒条件。

图源：《市场现状、发展趋势、产业链及相关公司深度梳理》（第5页）

三、AI 在三个环节能省多少，报告给的都是数

药物发现这一段最直接。报告引英矽智能招股书，AI 赋能下的药物发现阶段可为制药公司节省 70% 到 90% 的时间成本， 在药物发现和临床研究阶段分别节省成本达 260 亿美元和 280 亿美元。

临床这一段省的是效率。传统研发常遇患者招募困难、终点设计欠优、生物标志物缺失， AI 通过优化试验设计、简化招募流程、预测患者反应来提高效率。

报告还提到了两个具体工具。用真实世界数据和 TrialPathfinder 模拟试验结果， 发现放宽试验标准可使符合条件的患者数量翻倍；数字孪生创建参与者的虚拟复制品作为对照组， 也显示出提高试验效率的潜力。

成功率上的数字更激进。《2026 Health care Outlook》显示，临床 1 期到 2 期， AI 赋能下的成功率提升至 80%，原有为 52%，临床阶段总体成功率由 7.9% 提升至 17.7%。从 7.9% 到 17.7% 这个数如果站得住，AI 的价值就不需要再论证。但样本口径得看清。

图源：《市场现状、发展趋势、产业链及相关公司深度梳理》（第6页）

四、商业化那一段被忽略，专利期能多两三年

报告单独写了商业化阶段的赋能，这一点多数 AI 制药报告没讲。 逻辑是 AI 缩短研发周期，等于给新药多留出专利保护时间。

《Big Ideas 2025》的口径是：目前行业平均剩余专利保护时间为 5 年，AI 可将其延长 2 到 3 年， 把药物商业化价值提高 30% 到 50%；未来可延长 4 到 5 年，价值提高 70% 到 80%。

现金流上的对比更直白。在 30 年时间维度下，传统药物研发的累积现金流不到 10 亿美元， AI 赋能下超过 40 亿美元。这段测算的意义在于提醒，AI 的价值不只在省研发费，还在多赚几年销售期。 后者对药企的吸引力往往更大，也更容易支撑付费意愿。

研发省的是成本，专利期多留几年才是收入的放大器。两笔账得一起算。

图源：《市场现状、发展趋势、产业链及相关公司深度梳理》（第7页）

五、市场规模两个口径，全球和中国差一个量级

市场数据有两个来源。弗若斯特沙利文的口径是 AI 赋能药物研发支出， 2023 年 119 亿美元，2026 年 189 亿美元，2030 年 489 亿美元，2032 年 746 亿美元。MedMarketInsights 的口径更窄，2025 年全球 AI 制药市场规模 24.90 亿美元， 2031 年 135.23 亿美元，复合增速约 32.6%，2035 年 462.52 亿美元。

中国的数据来自智药局：2025 年市场规模 19.83 亿元，2031 年有望达到 121 亿元。 报告判断中国有望成为全球最具确定性的增量市场之一。

两个口径差得远，是因为一个算研发支出，一个算行业市场规模，含不含药企内部投入是关键差别。 引用时最好带上出处，否则数字会被放大好几倍。

同一句「AI 制药市场规模」，换一个机构能差出一个数量级。

图源：《市场现状、发展趋势、产业链及相关公司深度梳理》（第9页）

六、五条技术路径，只有一条打通了湿实验

报告的技术部分比多数梳理细。它列了五条路径，第一条是生成式 AI 分子与蛋白设计， 底层架构有 VAE、GAN、扩散模型、分子大语言模型四类。

第二条是结构生物学加分子模拟融合，用 AlphaFold、ESMFold、Chai 等预测模型输出蛋白构象， 再用 AI 加速分子对接、分子动力学和自由能微扰。

第三条是生物多模态基础模型，2024 到 2026 年的新兴方向，用统一预训练融合蛋白序列、分子 SMILES、 多组学、文献和临床文本，NVIDIA BioNeMo 是商业化标杆。

第四条是知识图谱与图神经网络推理，主要做全新靶点挖掘和药物重定位。报告在这里点了瓶颈： 预测结果高度依赖文献数据质量，容易出现假阳性靶点，必须经细胞和动物实验验证。

第五条是自动化实验与闭环平台，也是唯一同时打通虚拟计算、实体自动化湿实验、数据自动回流全栈的路径。 其余四条都局限在硅基计算，无法自主产出真实生物学数据完成迭代。

前四条路径再漂亮，最后都要回到第五条去拿实验数据。

图源：《市场现状、发展趋势、产业链及相关公司深度梳理》（第10页）

七、产业链三层，中游三类公司各缺一块

上游是软硬件供应商，报告认定有效的规模化数据来源是关键竞争壁垒。 中游是 AI 制药主体，下游是药企、CRO 和科研机构等需求方。

中游公司的短板写得很实在：AI 初创企业技术和算法强，但数据和资金不足； 传统药企与 CRO 经验和数据丰富，但 AI 技术弱；互联网企业算力和技术资源丰富，但行业经验不足。 三方目前更多是合作取长补短。

商业模式上，AI+SaaS、AI+CRO、AI+Biotech 三种分别占 25%、23% 和 8%。 兼容两种模式的企业占 31%，兼容三种的占 13%，兼容多种商业模式成为主流。

上面引用的数据都能在原文里找到出处，报告放在运营动脉（www.yydm.cn），搜标题即可。

遇到统计口径不一致的地方，回原文核一眼，比对两三篇二手解读要快得多。

选模式的逻辑也清楚：药物研发经验强的团队多以自研管线为主， 算法背景强的团队更倾向 SaaS 和研发服务。「自研加外部合作」是主流，用来降低引进授权的风险。

初创缺数据、药企缺算法、互联网缺经验，互补是唯一的解法。

图源：《市场现状、发展趋势、产业链及相关公司深度梳理》（第12页）

八、七款药进三期，最值得看的是哪几条

进度最快的是 lirafugratinib。Relay Therapeutics 已有 I/II 期结果公布， 并作为胆管癌二线治疗向 FDA 提交上市申请，有望 2026 年下半年获批，成为第一款上市的 AI 药物。

另一条同公司的管线 zovegalisib 治疗 HR 阳性乳腺癌也进入 III 期， 报告称具备潜在 best-in-class 药效。这两条管线同时验证的是它特有的 AI 长时程模拟蛋白动态结构技术。

英矽智能的 Rentosertib 是全球首款由生成式 AI 主导靶点发现和分子设计的药物， IIa 期纳入 71 例患者，用力肺活量平均提高 98.4 毫升，2026 年 6 月 30 日启动 III 期。

另外几款值得记名字：Zasocitinib 由 Nimbus 与薛定谔研发，2026 年 6 月公布 III 期顶线结果， 目标 2027 年上半年提交上市；GB-0895 是全球首款进入 III 期的 AI 优化抗体，从实验室合成到 III 期只用了 4 年。

国内两款是 MTS-004 和 MDR-001。MDR-001 是德睿智药设计的口服小分子 GLP-1 激动剂， IIb 期第 24 周各剂量组体重降低 8.2% 到 10.3%，2026 年 2 月启动 III 期。

七款药里有一款批下来，行业估值方式就会彻底换一套。

图源：《市场现状、发展趋势、产业链及相关公司深度梳理》（第15页）

九、四家公司，四种不同的钱

英矽智能是平台型的样本。Pharma.AI 把 PCC 研发周期从行业平均约 4.5 年压到 12 至 18 个月， 截至 2026 年 8 月累计提名 33 款 PCC，13 项 IND，10 项在临床。年内新签合同总金额约 73 亿美元。

剂泰科技做的是递送。它整合千万级可电离脂质库、基础模型、智能体、量子化学与高通量实验平台， 已开发数百种 LNP，其中数十种递送效率较基准提升 10 倍以上。

它的授权路径也最清楚：MTS-004 授权浙江引安，已收 1 亿元首付款，最高 18.45 亿元里程碑； MTS-128 授权给 Deerfield 旗下公司，2,000 万美元首付款加最高 16 亿美元里程碑。

成都先导和金斯瑞是另一个方向。前者以 DEL 为核心，库里有超 1.2 万亿个小分子、5,000 亿类环肽分子、 超 1,000 亿线性多肽分子；后者做基因合成，2026 上半年收入 4.04 亿美元，同比增长 27.3%。

金斯瑞的 AIDD 服务收入约 4,000 万美元，同比增长超过 105%， 说明实验验证需求已经从「验证一下」变成规模化放量。

平台卖交付，递送卖授权，实验服务卖通量，三种生意节奏完全不同。

图源：《市场现状、发展趋势、产业链及相关公司深度梳理》（第22页）

十、国内更确定的机会，可能在湿实验这一端

报告最后一个判断值得单独拎出来。AI 模型能提高候选序列生成与筛选效率， 但候选分子进下一阶段仍要实验验证，湿实验是高质量训练数据的重要来源。

原因在于 UniProt、PDB 这类公共库主要反映蛋白序列和三维结构， 而亲和力、表达稳定性、细胞响应这些与研发决策直接相关的指标，只能靠实验测定。

需求怎么放大，报告拆得比较细。客户从少量序列验证扩展到多序列并行测试和多轮迭代， 订单就从单次小规模转向多批次、重复性；进入候选优化阶段后序列数量收敛，但数据质量、实验深度和单项目价值会提高。

但 CXO 并非普遍受益。高通量、自动化、数据标准化和快速交付能力强的服务商更容易承接增量， 礼来 TuneLab 向生态圈开放模型，金斯瑞 2026 年 9 月宣布加入，为成员企业提供湿实验数据生成服务。

报告点名的其他公司包括百英生物、百普赛斯、义翘神州、近岸蛋白，都是有较强蛋白表达能力的。 完整 33 页版本和产业链图谱放在运营动脉（www.yydm.cn）上，搜报告名即可。