AI制药提效只在药物发现前半段，临床那六年还得自己走

本文解读：《2026AI制药行业深度报告：研发提效需求驱动AI制药加速产业落地-东吴证券》 · 共 36 页 · 原文

AI 在制药里省下的时间，基本都落在药物发现那一段，后面临床六七年它替代不了。

东吴证券这份 34 页深度报告把结论摆得很直白：全球药物研发支出从 2023 年 2,605 亿美元涨到 2030 年 3,943 亿美元， 复合增速 6.1%；AI 赋能研发支出从 119 亿美元涨到 2032 年 746 亿美元，复合增速约 22.6%， 是前者的三倍多。

钱为什么往这边走，答案在效率差里。传统药企做药物发现要 4 到 6 年、合成并测试约 5,000 种分子， AI 先在计算端把候选结构排序，只把成功率高的送进湿实验。

报告反复提醒的是边界：临床研究 6 到 7 年、审批 0.5 到 2 年， 这两段谁也绕不过去，靶点机制在人体成不成立仍要靠试验数据回答。

研发提效是真的，临床风险没被消除也是真的，这两句话得一起读。

图源：《研发提效需求驱动AI制药加速产业落地》（第1页）

一、先把 AI 和信息化工具分开看

报告开篇做了一个界定：AI 制药不是把实验记录和研发流程数字化，而是参与研发判断。 模型从大规模数据里识别规律，对候选靶点、分子或配方预测排序，再由研发人员结合实验结果决策。

参与深度其实差别很大。有的项目只在结构预测或分子筛选用了 AI，有的从靶点发现到分子设计全交给平台， 报告因此强调，局部技术应用不等同于全流程突破。

它给出的判断标准也很克制：成果含金量取决于是否实质性改变研发决策， 并且拿到了独立实验或临床结果的支持，否则只能算工具用得多。

按应用对象划，报告列了三条技术路径，小分子药物研发、生物药研发、制剂与递送研发。 小分子侧重多参数优化，生物药侧重功能与可开发性设计，递送侧重材料、体内分布与工艺协同，三者的壁垒不在一个位置。

判断一家 AI 制药公司，先问它改的是决策还是只做了个界面。

图源：《研发提效需求驱动AI制药加速产业落地》（第2页）

二、需求端在扩容，外包增速跑得比研发投入更快

需求这一层很好算。全球药物研发支出 2018 年 1,740 亿美元、2022 年 2,415 亿美元， 复合增速约 8.5%，此后回落到 2023 到 2030 年的 6.1%，盘子还在长，但速度在放缓。

中国的曲线更陡。药物研发支出 2018 年 174 亿美元、2022 年 326 亿美元，复合增速约 17%； 预计 2030 年到 675 亿美元，复合增速 9.1%，仍高于全球。

更有意思的是外包。全球药物研发外包市场从 2023 年 1,512 亿美元到 2030 年 3,632 亿美元， 复合增速 13.3%，明显快于整体研发支出的 6.1%，中国这一段从 269 亿美元到 871 亿美元。

细分到药物发现外包，全球从 123 亿美元到 325 亿美元、增速 14.9%；中国从 35 亿美元到 122 亿美元、 增速 19.6%。这正是 AI 最容易切入的那一段，也是它能不能收到钱的第一道门。

药企不一定自建 AI，但一定会买能省时间的那一段外包。这层生意最实。

图源：《研发提效需求驱动AI制药加速产业落地》（第4页）

三、研发闭环怎么转，四层技术底座拆开看

报告把技术体系拆成数据、模型、计算、实验四层。数据包括论文专利、多组学、蛋白质与化合物结构、 药理毒理、临床试验和真实世界数据，来源不同、精度不同，直接决定了模型能干什么。

模型层分工明确：知识图谱与自然语言处理做文献挖掘和靶点发现，监督学习做活性、溶解度、 代谢稳定性和毒性预测，生成式模型按靶点和预设属性生成分子、蛋白或核酸序列。

计算层加了分子对接、分子动力学、自由能微扰和量子力学方法，作用是把预测结果做得有物理可解释性。 这也是纯机器学习模型容易被质疑的地方，报告把物理计算当作一套校验而非替代。

实验层负责验证和数据回流。模型生成的候选要过合成、生化、细胞、动物和临床， 结果回到数据库更新模型，形成计算设计、实验验证、数据反馈、模型迭代的闭环。

闭环的关键不是算得快，是实验数据能不能稳定地流回模型。算力可以买，数据要靠攒。

图源：《研发提效需求驱动AI制药加速产业落地》（第6页）

四、效率曲线改在哪一段，临床那六年改不动

报告援引晶泰科技招股书的行业资料，给了完整的时间表：药物发现 4 到 6 年，临床前 1 到 2 年， 临床研究 6 到 7 年，审批约 0.5 到 2 年。加起来的十几年里，AI 能改的只有最前面那截。

改的方式也很朴素。传统做法是在这 4 到 6 年里合成并测试约 5,000 种分子， AI 先在计算环境筛选大量候选，再把优先级高的送进实验，让实验资源集中到更有希望的方向。

进入临床之后，受试者招募、给药、随访、数据分析一样都不能省。 靶点作用机制在人体能否成立、候选药有没有治疗获益、长期安全性如何，最终只能由临床结果回答。

所以报告说行业关注点会从发现周期缩短，转向候选药能不能拿到可靠疗效证据。 这句话听着像泼冷水，其实是在给投资节奏定调：早期提效容易验证，价值上限要看临床。

提效只发生在能靠计算反复试的前端，这是这份报告最硬的一句结论。

图源：《研发提效需求驱动AI制药加速产业落地》（第7页）

五、自动化实验室是把软件变成基础设施的那一步

报告单独用一节讲自动化实验室，位置放得很高：它是 AI 制药从软件工具升级为研发基础设施的环节。 理由不复杂，模型能生成大量候选，但合成测试还靠人工，产出入不了验证环节，效率就卡在实验端。

完整的闭环包括任务设计、实验排程、样品制备、合成反应、分离纯化、性质检测、数据记录和模型更新。 自动化设备减少人工操作带来的条件差异，让不同批次结果可比；统一数据接口能保留失败结果和过程参数。

报告也提醒，设备本身容易采购，长期壁垒在设备协同、流程工程、异常处理和数据体系。 能不能一边稳定运行一边持续产出可训练的高质量数据，才决定这套实验室值多少钱。

头部公司的路径可以对照：晶泰科技把 AI、物理计算和自动化实验平台结合， 英矽智能用 Pharma.AI 连接靶点发现、分子生成和临床开发，剂泰科技用 NanoForge 连接计算模型与制剂、递送材料和体内实验。

算得出不代表做得出，实验端的吞吐量决定平台能收多少订单。

图源：《研发提效需求驱动AI制药加速产业落地》（第9页）

六、数据壁垒从规模转向质量，负样本最贵

报告有一个反常识判断：基础模型和公开数据库普及之后，通用算法和公共数据的门槛在下降， 专有数据的质量、相关性、持续产生能力反而成了差异化的主要来源。

它在数据质量上挑了一个具体毛病，公开数据里成功的正样本多，失败的负样本少。 但负样本能帮模型识别哪些结构、靶点或配方不可行，对活性预测、毒性识别、实验方案筛选用处更大， 而失败实验极少公开。

客户数据也不是随便能用。保密协议、知识产权归属、项目授权范围都在限制， 单一客户项目产生的数据未必能拿去服务别的项目，能长期积累的主要是自有实验、拿到明确使用权的合作项目和自研管线。

由此可以推出一个判断：缺少自有实验能力的平台，很难形成稳定的数据迭代优势， 因为它拿不到标准化、口径一致的正负样本，修正偏差也就无从谈起。

公开数据养不出壁垒，自己跑失败的那些实验才是资产。这句话对自建管线的公司更成立。

图源：《研发提效需求驱动AI制药加速产业落地》（第10页）

七、三条技术线的成熟度差得比想象中大

报告做了一张成熟度与壁垒对比表，五条线的刻度并不一致。小分子设计相对成熟度较高， 数据积累厚、计算工具成熟，因此竞争也最充分。

靶点发现、生物药设计、制剂与递送都是中等。靶点发现的难点在多源数据整合、因果关系识别和患者分层； 生物药难在序列、结构、功能的建模以及可开发性预测，功能数据和高质量负样本都稀缺。

制剂与递送的价值来源比较特别，材料库、配方工艺、体内验证和跨尺度建模，这些几乎不可公开复制， 所以它的壁垒更多来自实验体系和长期积累，而不是算法。

自动化实验被标为中高，价值在实验通量和数据生产效率。它和其他几条线的关系是提供共性基础设施， 换句话说，四条技术路线跑到后面，都要回到同一套实验平台上做验证。

同样是 AI 制药，小分子在拼效率，递送在拼积累，难度不在一个量级。

图源：《研发提效需求驱动AI制药加速产业落地》（第12页）

八、临床是唯一检验：一个成功样本和三个终止样本

报告列的正面样本是英矽智能的 Rentosertib。它由 AI 发现 TNIK 靶点并设计， IIa 期纳入 71 名特发性肺纤维化患者，60mg 每日一次组治疗 12 周后用力肺活量平均增加 98.4 毫升， 对照组下降 20.3 毫升，公司已于 2026 年 7 月启动 III 期。

反面样本同样具体。Exscientia 与住友制药的 DSP-1181 因 I 期结果未达预期终止， EXS21546 在 I/II 期停止投入；BenevolentAI 的 BEN-2293 达到 IIa 期安全性主要终点， 却没达到降低瘙痒和炎症的疗效终点，开发随之中止。

报告还给了一组成功率：2024 年发表于《Drug Discovery Today》的统计显示， 样本中 AI 发现药物 I 期成功率约 80% 到 90%，II 期约 40%。I 期好说明成药性和安全性优化有效， 但进到 II 期、III 期的项目数量还很有限。

因此它的结论是有保留的：现有研究呈现部分早期积极信号，但不足以证明 AI 提高了全流程临床成功率， 后续要看多项目、长周期和确证性研究结果。

一个 98.4 毫升的改善算信号，但还算不上 AI 制药的成功证明。III 期才是关口。

图源：《研发提效需求驱动AI制药加速产业落地》（第19页）

九、三种收钱方式和它们各自的兑现节奏

报告把商业模式分成三类。软件授权卖工具，收许可费和订阅费，标准化交付是优势， 关键在能不能嵌进客户日常研发流程并形成续费。

研发服务交付项目，围绕药企选定的靶点做计算设计、化合物筛选、合成和实验验证， 按进展或成果收费，收入取决于新项目获取、客户复购和实验平台交付能力。

这份报告的原文件放在运营动脉（www.yydm.cn）上，图表、口径说明和样本量都写得很清楚。

想看原文的完整版，搜标题就能打开，图表和数据附录都是齐的，不用注册。

管线开发分享药物资产，自研或共同开发并保留权益，通过授权拿首付款、里程碑付款和销售分成， 潜在收益最高，但收入兑现依赖临床进展，还要持续投研发资金。

报告认为平台服务与管线开发融合是重要方向：前两类提供靠前的收入和客户项目数据， 后一类保留长期收益，两者相互支撑，既降低单纯依赖临床融资的压力，也让平台能力通过候选药得到验证。

软件看续费，服务看复购，管线看临床，三种钱不能拿一个估值尺子量。

图源：《研发提效需求驱动AI制药加速产业落地》（第24页）

十、政策和催化节点，该盯哪几个数

政策这一层，报告讲的是从技术融合到平台建设的演进。《医药工业数智化转型实施方案（2025—2030 年）》 明确支持 AI 药物发现与设计、计算机模拟与仿真等研发软件。

它给的目标也写得具体：到 2027 年建设 10 个以上医药大模型创新平台， 打造 100 个以上医药工业数智技术应用典型场景。着力点从单一算法突破转向数据、软件、设备与实验验证协同。

地方政策更细。北京提出到 2027 年落地转化 30 个以上核心技术和创新产品， 助力不少于 20 个创新药械研发项目进入临床试验。

上海建设大分子生物医药大模型干湿迭代设计平台，深圳侧重真实世界数据用于创新药械和 AI 医疗算法。 各地的侧重虽然不同，方向都是把 AI 企业、药企、医院和科研院所拉进同一套协同研发体系。

催化节点按验证力度排序：技术及实验平台进展、药企合作、项目扩展与复购、PCC 及 IND、 I 期与 II 期、III 期及注册申报、财务兑现。

报告特别提示，协议披露的潜在总金额通常包含未来里程碑，首付款到账、客户扩大合作靶点、 原有项目进入下一阶段，才更能反映平台的实际商业价值。

财务上也要分清楚。平台服务看订单来源、复购、毛利率和回款， 管线授权要区分已收到的首付款与有条件的里程碑款，两者混在一起算容易高估。

单期收入容易被大项目交付或授权确认时点影响。持续经营能力要看收入是否分散、研发投入有没有被覆盖、 经营现金流能不能改善，这三条比单季增速更实在。

全文和 25 张图表都在运营动脉（www.yydm.cn）上， 按报告名一搜就能翻到，风险提示那六条也值得对着看一遍。